早在1948年，叶酸对人体的重要营养作用已经被证实，叶酸有促进骨髓中幼细胞成熟的作用，如果人类(或其他动物)缺乏叶酸，可引起巨红细胞性贫血以及白细胞减少症，还会导致身体无力、易怒、没胃口以及精神病症状。
另外，有研究发现，叶酸对孕妇以及胎儿生长发育起着至关重要的作用，如果在怀孕头3个月内缺乏叶酸，那么可导致胎儿神经管发育缺陷，从而增加裂脑儿、无脑儿的发生率。而如果孕妇在会怀孕期间，能经常性地适量补充叶酸，可防止新生儿体重过轻、早产以及婴儿腭裂(兔唇)等先天性畸形。
需要注意的是，叶酸虽然对人体有着非常重要的作用，但人体自身却不能自己合成叶酸成分，我们需要从食物中摄取。天然叶酸广泛存在于动植物类食品中，尤以酵母、肝及绿叶蔬菜中含量比较多，但由于叶酸遇光、遇热就不稳定，容易失去活性，所以人体真正能从食物中获得的叶酸并不多，大多数时候我们需要依靠叶酸类保健品为人体提供足够的叶酸含量。
